Kebangkitan Terapi Sel dan Gen
US Pharm. 2024;49(10):14.
Penyelidikan dan pembangunan terapi sel dan gen (CGT) di Amerika Syarikat telah meningkat dengan ketara sepanjang 20 tahun yang lalu. Produk ini, yang menyediakan pendekatan baru untuk merawat, mengubati atau mencegah penyakit yang jarang berlaku dan teruk, termasuk imunoterapi, vaksin kanser, dan sel autologus dan allogenik (cth., sel stem hematopoietik, embrio dan dewasa). Terapi sel menggunakan sel hidup yang mungkin tidak diubah suai (asli) dan/atau diedit gen (dijurutera). Terapi gen melibatkan penyisipan gen berfungsi ke dalam gen sel yang tidak berfungsi menggunakan vektor (cth., virus) untuk menghasilkan terapi pembesaran gen, terapi perencatan gen, pemasukan gen bunuh diri dan kaedah rawatan sasaran lain. CGT untuk kegunaan manusia dikawal oleh Pusat Penilaian dan Penyelidikan Biologi (CBER) FDA.
Produk yang Diluluskan FDA: Kelulusan FDA untuk biologi telah meningkat daripada 14% daripada semua kelulusan ubat baharu pada tahun 2004 kepada 48% pada tahun 2023. Sehingga Ogos 2024, sejumlah 38 CGT telah diluluskan oleh FDA untuk digunakan di A.S. Kebanyakan produk ini (21%) adalah derivatif darah tali pusat (Allocord, Clivecord, Ducord, Hemacord, Bank Darah Kord Universiti Colorado, Bank Darah Kord MD Anderson, LifeSouth dan Bloodworks). Produk terapeutik sel T reseptor antigen chimeric, yang mewakili kumpulan terbesar seterusnya CGT yang diluluskan (16%), termasuk produk imunoterapi kanser berikut: Abecma, Breyanzi, Carvykti, Kymriah, Tecartus dan Yescarta. Pejabat Produk Terapeutik CBER yang baru ditubuhkan mengekalkan senarai lengkap CGT yang diluluskan oleh FDA di www.fda.gov/vaccines-blood-biologics.
Saluran paip: Tahun lepas dianggap sebagai tahun kejayaan untuk CGT, kerana tujuh terapi gen telah diluluskan oleh FDA. Pertumbuhan ini sebahagian besarnya disebabkan oleh peningkatan 3.44 kali ganda dalam ujian klinikal yang melibatkan CGT antara 2004 dan 2023 (masing-masing 102 berbanding 351 ujian). Lima ratus produk sedang dalam perancangan A.S., dengan 10 hingga 20 kelulusan CGT baharu dijangka pada 2025. Kemajuan dalam bidang onkologi (leukemia dan limfoma sel B), penyakit jarang berlaku (keadaan hematologi, neurologi dan oftalmologi), dan sangat penyakit lazim (degenerasi makula berkaitan usia dan osteoarthritis) paling dijangka berdasarkan kajian yang diramalkan hingga 2026.
Pertimbangan: Pengenalan CGT transformatif untuk pelbagai keadaan yang berpotensi mengancam nyawa, penyakit degeneratif, gangguan genetik dan kanser telah merevolusikan penjagaan kesihatan dan menawarkan janji yang hebat kepada pesakit yang tidak terkira banyaknya. Walau bagaimanapun, kemampuan mampu menimbulkan cabaran besar bagi kebanyakan individu. Kos CGT boleh berkisar antara beribu-ribu hingga berjuta-juta dolar setiap dos atau rawatan. Oleh itu, penaja pelan kesihatan mesti meneroka strategi kewangan untuk menyokong pembayaran balik yang mampan dan akses pesakit kepada terapi ini (cth., kontrak berasaskan prestasi, model langganan, ansuran pembayaran) serta kriteria perlindungan yang sesuai (cth., penggunaan untuk petunjuk yang diluluskan FDA sahaja ).
Kandungan yang terkandung dalam artikel ini adalah untuk tujuan maklumat sahaja. Kandungan tidak bertujuan untuk menggantikan nasihat profesional. Pergantungan pada sebarang maklumat yang diberikan dalam artikel ini adalah atas risiko anda sendiri.
